美國生物製藥公司 Ultragenyx(RARE) 針對罕見神經遺傳疾病「天使人症候群」所開發的試驗性療法 apazunersen，近期在第三期臨床試驗中遭遇重大挫敗。根據最新公告，該試驗未能達到主要療效指標，導致公司必須重新評估未來的營運方向與研發計畫。受此負面消息衝擊，Ultragenyx(RARE) 股價應聲暴跌，創下歷史新低紀錄。

缺乏股價催化劑，遭華爾街投行大砍目標價

隨著晚期試驗結果不如預期，多家華爾街機構迅速下調了 Ultragenyx(RARE) 的投資評等。RBC資本市場將其評等從「優於大盤」調降至「與大盤同步」，並將目標價從 40 美元大幅下砍至 19 美元，分析師指出，在試驗失敗後，目前很難看到能顯著改變股價方向的催化劑。貝爾德分析師同樣將評等下調至「中立」，並表示這項試驗完全未能達到預期。

嚴控成本轉趨保守，後續基因療法推廣恐受阻

美國銀行也對此結果感到意外，特別是考量到該療法在第二期試驗曾展現強勁數據。因此，美國銀行將 Ultragenyx(RARE) 的評等從「買進」下調至「中立」，並將目標價從 48 美元重砍至 20 美元。儘管公司現有的商業營運仍能為股價提供一定的估值支撐，但隨著管理層計畫將重心轉向控制支出，市場對其後續基因療法的推廣時程已轉趨保守看待。

專注罕病新藥開發，最新市場交易數據整理

Ultragenyx(RARE) 是一家總部位於美國的生物製藥公司，致力於識別、獲取、開發並商業化用於治療嚴重罕見及超罕見疾病的新產品，特別聚焦於嚴重的遺傳疾病。該公司的核心藥物組合包含用於治療 X 連鎖低磷血症的 Crysvita，以及用於治療黏多醣症第七型的 Mepsevii。根據最新交易日數據，Ultragenyx(RARE) 收盤價為 14.85 美元，下跌 11.68 美元，單日跌幅達 44.03%，成交量達 27,159,724 股，成交量大幅爆增 278.75%。

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