試驗順利推進，初步數據最快2027年發布

拜耳(BAYZF)旗下子公司AskBio近日宣布，針對特定慢性心臟衰竭患者的實驗性基因療法第二期臨床試驗已完成患者招募。這項名為GenePHIT的試驗，預計將在2027年上半年發布初步數據。在慕尼黑舉辦的歐洲心臟病學會大會上，AskBio展示了該研究的基準特徵數據，向投資人確認臨床試驗正穩步朝向關鍵數據解盲的階段邁進。

儘管目前的進展令人振奮，但目前的簡報尚未提供該療法是否有效或安全的實際證據。若2027年能取得正面結果，將有力證實AskBio在心臟衰竭治療領域的創新策略；反之，若數據不如預期，市場對在龐大且醫療情況複雜的病患群體中使用基因療法的疑慮恐將隨之升溫。

跨國大規模試驗，鎖定重度心臟衰竭病患

GenePHIT是目前針對心臟衰竭所進行的最大規模隨機基因療法研究之一。該試驗將超過170名患者隨機分組，分別接受名為umiposgene parvec（前稱AB-1002）的基因療法或安慰劑。試驗範圍涵蓋美國、加拿大與英國等12個國家的64個臨床站點。

參與此次試驗的患者，主要罹患「心室射出分率降低的非缺血性心臟衰竭」，這意味著他們心肌無力的主因並非冠狀動脈阻塞。此外，儘管這些患者已接受標準的心臟衰竭藥物治療，仍表現出明顯的症狀。其中有將近一半的患者具備心房顫動病史，約45%植入了心律去顫器。AskBio指出，這些特徵顯示試驗所招募的患者背負著沉重的疾病負擔，能真實反映當前醫療實務中常見的病患樣貌。

創新基因療法機制，免去免疫抑制治療負擔

umiposgene parvec的給藥方式為透過導管單次注射，將基因療法直接輸送到供應心臟的動脈中，且整個療程不需要搭配免疫抑制治療。該療法的核心設計在於促進一種名為I-1c的修飾蛋白質的生成。

透過阻斷蛋白質磷酸酶1的活性，這種療法旨在恢復心臟細胞內的鈣離子訊號傳導，進而改善心臟的收縮能力。這種創新的機制，有望為傳統藥物難以改善的心臟衰竭患者，帶來全新的治療曙光。

療效待時間驗證，安全性與臨床效益成關鍵

這項具備適應性與安慰劑對照設計的試驗，未來將重點評估心血管相關死亡率以及心臟衰竭嚴重程度的變化。其他觀察指標還包括左心室射出分率，以及患者在六分鐘內能夠行走的距離。

雖然能夠在龐大的國際網絡中完成招募，證明了執行此類大規模試驗的可行性，但目前的基準數據還無法斷定該療法是否能帶來實質的臨床效益。值得注意的是，umiposgene parvec目前尚未獲得任何監管機構的核准，其安全性與療效仍有待未來進一步的科學驗證與數據支持。

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