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FDA為基因療法開綠燈
荷蘭生技公司 uniQure(QURE) 宣布，計劃為其基因療法候選藥物 AMT-130 提交美國市場的上市申請。在最新的聲明發布後，市場預期該公司股價將在週三迎來跳漲，目前該檔股票已暫停交易。這項進展為該公司針對罕見疾病的治療方案帶來了明確的商業化路徑。
掃除加速批准的監管障礙
今年稍早，因前美國食品藥物管理局局長 Marty Makary 曾暗示該機構不會批准與患者發病率相關的藥物，市場將此解讀為針對 AMT-130，導致 uniQure(QURE) 股價出現大幅回跌。然而，公司在近期的 Type B 會議中獲得重大突破，FDA 確認其 2/3 期臨床試驗的三年分析數據，足以作為申請生物製品許可加速批准的依據。
鎖定亨廷頓舞蹈症罕見疾病
AMT-130 是一種針對亨廷頓舞蹈症的一次性基因療法，這是一種由基因突變引起的罕見神經退化性疾病。uniQure(QURE) 執行長 Matt Kapusta 對此表示，這項結果反映了公司持續與 FDA 溝通的努力，並感謝監管機構對於解決美國亨廷頓舞蹈症患者未被滿足之醫療需求的承諾。
預計於2026年第三季提交申請
在確認加速批准的途徑後，uniQure(QURE) 表示，將盡快與 FDA 就確認性研究的設計達成共識，並計畫在沒有任何延遲的情況下執行該研究。公司目前的目標是於 2026 年第三季度正式提交生物製品許可申請，為產品上市做足準備。
uniQure(QURE)公司簡介與市場表現
uniQure N.V.(QURE) 是一家專注於基因治療的公司，致力為患有遺傳性及其他嚴重疾病的患者開發治療方法和平台。其產品線主要涵蓋血友病、亨廷頓舞蹈症，並與百時美施貴寶(BMY) 合作開發心血管疾病的基因療法。根據前一交易日數據，uniQure(QURE) 收盤價為 26.99 美元，下跌 0.88 美元，跌幅為 3.16%，成交量達 613,502 股，較前一日減少 43.92%。
